Gēnu terapija mazuļiem ar burbuļiem


Burbuļu mazuļu imūndeficītu var ārstēt ar gēnu terapiju

Gēnu terapija var palīdzēt novērst ārkārtīgi reto SCID (“smagu kombinētu imūndeficītu”) imūndeficītu tā sauktajos “burbuļojošajos zīdaiņos”. Bobijs Gaspars un Adrians Trešers no Londonas Universitātes koledžas (UCL) pašreizējā žurnāla "Science Translational Medicine" numurā ziņo par diviem pētījumiem, kuros, izmantojot eksperimentālu gēnu terapiju, vairāki bērni, kuri cieta no ārkārtīgi retas imūnsistēmas slimības, vismaz deviņus gadus varētu ilgstoši dzīvot salīdzinoši bez sūdzībām.

Cita starpā, SCID pacienti cieš no T limfocītu darbības traucējumiem vai deficīta, kas izraisa ievērojamu imūnsistēmas pavājināšanos, ziņo UCL zinātnieki. Slimību izraisa iedzimts ģenētisks defekts, un tās rezultātā gandrīz pilnībā tiek likvidēta skarto personu imūno aizsardzība, padarot viņus ārkārtīgi uzņēmīgus pret jebkāda veida infekcijām. Viņu pašu aizsardzībai pacienti no bērnības tiek izolēti sterilā urīnpūslī, no kurienes nāk nosaukums "Bubble Baby". Saskaņā ar Lielbritānijas pētnieku teikto, bez medicīniskās aprūpes, SCID slimības dažu mēnešu laikā noved pie pacienta nāves. Attīstības un augšanas aizkavēšanās, atkārtotas infekcijas, īpaši elpošanas ceļu jomā (pneimonija), un hroniska caureja ir tipiskas SCID slimības pazīmes.

Bobijs Gaspars un Adrians Thrašers savā pašreizējā publikācijā ziņo par diviem pētījumiem, kuros tika pārbaudīta slimības gaita 16 “burbuļbērniem” eksperimentālās gēnu terapijas laikā. Lai novērstu imūndeficītu, pētnieki no bērnu kaulu smadzenēm izņēma asinis veidojošās cilmes šūnas un šūnās ievietoja neskartus gēnus. Pēc tam ģenētiski modificētās cilmes šūnas tika pārstādītas pacientiem, kuri bija no četriem mēnešiem līdz četriem gadiem, cerībā novērst imūnsistēmas traucējumus. Pēc UCL pētnieku domām, jaunā ārstēšanas metode ir parādījusi vēlamos panākumus 13 no 16 bērniem. Lai arī viņas imūnsistēma nesasniedza normālu darbību, uzņēmība pret infekcijām ievērojami samazinājās un pacienti varēja dzīvot samērā bez simptomiem, ziņo Lielbritānijas zinātnieki. Bērniem vairs nebija jādzīvo sterilā urīnpūslī, viņi varēja apmeklēt parasto skolu un baudīt ikdienas dzīvi kopā ar draugiem, sacīja Bobijs Gaspars un Adrians Thrašers. Tomēr diviem no 16 pētījuma dalībniekiem jauno ārstēšanu nācās pārtraukt tehnisku iemeslu dēļ, un viņi tagad saņem mākslīgi ievadītu fermentu, kura imūnsistēmai trūka, lai stabilizētu veselības stāvokli, ziņo pētnieki zinātniskajā žurnālā "Science Translational Medicine".

Pēc zinātnieku domām, vienam no bērniem gēnu terapijas laikā attīstījās leikēmija (asins vēzis), kas jāuzskata par nopietnu kontrindikāciju. Līdzīgas grūtības jau radušās gēnu terapijas mēģinājumos Francijā, un acīmredzot tas ir risks, kuru nevajadzētu novērtēt par zemu, izmantojot jauno metodi, norāda pētījuma autori viņu pašreizējā publikācijā. Bērnam, kuru ietekmē pašreizējie pētījumi, ķīmijterapija tika uzsākta nekavējoties, lai apturētu vēža šūnu augšanu. Neskatoties uz leikēmijas risku, SCID ārstēšanas pētījumos ir lielas cerības uz gēnu terapiju. Saskaņā ar prezentāciju pašreizējo pētījumu komentāros tas jau tiek izmantots Francijā, Itālijā un ASV. No pacienta paša kaulu smadzenēm ir iespējams ne tikai pārstādīt ģenētiski modificētas asins veidojošās cilmes šūnas, bet arī izmantot donora cilmes šūnas, ziņo UCL zinātnieki. Tomēr, pēc ekspertu domām, tas var nebūt pilnīgi problemātisks, jo pastāv risks, ka ķermenis noraida svešās šūnas. Paša ķermeņa cilmes šūnu izmantošana radītu ievērojamas priekšrocības, uzskata Bobijs Gaspars un Adrians Trashers. (fp)

Lasīt arī:
Asins slimība: gēnu terapija ar blakusparādībām
Ar cilmes šūnām ārstēta aknu slimība
Atšifrēts reta īsa auguma ģenētiskais defekts

Attēls: Gabi Schoenemann / pixelio.de

Informācija par autoru un avotu



Video: Diagnoze vēzis: personalizētā medicīna cīņā pret vēzi


Iepriekšējais Raksts

Vēža profilakses pasākumi

Nākamais Raksts

Medicīnas prakse konsultācijām un terapijai Ulrihs Klauss